Dramatyczny apel rodziców do premiera Morawieckiego: Nie chcemy patrzeć, jak umierają nasze dzieci!

Chodzi o leczenie innowacyjnym lekiem rzadkiej choroby genetycznej - SMA (rdzeniowy zanik mięśni). Jeśli dziecko nie jest leczone, stopniowo zanikają wszystkie mięśnie. Przy typie pierwszym choroby (SMA 1), jeśli przebiega ona agresywnie, dziecko może umrzeć już w pierwszych latach życia. Od niedawna jest ratunek dla ciężko chorych dzieci. Rodzice i lekarze apelują do premiera Morawieckiego, by leczenie było w Polsce dostępne.

SMA: tak się rozwija

SMA to choroba genetyczna: w wyniku braku jednego z białek, które powinno być wytwarzane w organizmie, komórki nerwowe odpowiadające za ruch nie są w stanie przewodzić impulsów nerwowych. Dziecko stopniowo traci sprawność mięśni. Jeśli choroba ujawni się w pierwszych miesiącach życia (SMA typ 1), niemowlę jest wiotkie, nie jest w stanie utrzymać główki. Nie nabywa nowych umiejętności ruchowych, nie przekręca się na boki, nie siada, nie raczkuje, nie wstaje. Stopniowo słabną wszystkie mięśnie, także oddechowe.
Do niedawna nie było żadnego leku nawet hamującego postęp choroby. Dzieci były skazane na powolne umieranie. A rodzice na bezsilne przyglądanie się temu.

Przełomowy lek

Kilka lat temu pojawił się pierwszy lek, który można nazwać przełomem w leczeniu SMA.
- To wielkie wydarzenie w neurologii dziecięcej. Jeszcze 10-15 lat temu wydawało się abstrakcją - mówi dr n. med. Maria Jędrzejowska z Polskiej Akademii Nauk, ekspertka jeśli chodzi o rdzeniowy zanik mięśni. Bez leczenia dziecko z typem 1 SMA zwykle traciło możliwość samodzielnego oddychania ok. 13 miesiąca życia. W łagodniejszej postaci choroby, która ujawnia się później, dzieci przestawały chodzić, siadały na wózek.
Po raz pierwszy pojawił się lek, który hamuje postęp choroby, a nawet ją cofa. Leczenie powinno rozpocząć się jak najszybciej - najlepiej jeszcze przed tym, jak pojawią się pierwsze objawy choroby lub wtedy, gdy są one jeszcze niewielkie. Wtedy jest szansa na to, że dziecko będzie dobrze rozwijało się ruchowo.
Intelektualnie dzieci z SMA rozwijają się wspaniale, wiele z nich - nawet ponad przeciętnie.

Brak leczenia w Polsce

W Polsce jest ok. 500-700 osób z SMA. Tylko 30 z nich dostaje leczenie - w ramach tzw. procedur wczesnego dostępu do leków. Lek dostają też dzieci, których rodzice wyjechali za granicę - i tam dzieci zostały objęte opieką. Pozostałe nie mają leczenia. Rodzice muszą patrzeć, jak choroba postępuje. Od wielu miesięcy czekają na pozytywną decyzję Ministerstwa Zdrowia dotyczącą refundacji leku w Polsce.
- Emilka ma 11 lat, od 5 lat walczymy z chorobą. Córeczka jeszcze chodzi, walczymy cały czas, by była w jak najlepszym stanie, żeby doczekała leku. Widzę jednak, jak córeczka słabnie, może przestać chodzić za miesiąc, za dwa, za pół roku. Nie wiemy, co robić. Planujemy wyjazd do Niemiec, tam córeczka mogłaby dostać leczenie, ale mamy też dwoje innych dzieci. Tu mamy rodzinę, tam będziemy sami. Nie wiemy, co robić - mówi dramatycznie Dorota Raczek, mama dziewczynki chorującej na SMA.
SMA jest chorobą bardzo agresywną, niektóre funkcje ruchowe mogą zniknąć bardzo szybko.
Rodzice dzieci, którym udało się zdobyć dla dziecka lek, są szczęśliwi. - Codziennie budzę się z myślą, czego dziś mój synek nauczy się nowego. Do tej pory budziłem się z myślą, jakie umiejętności dziś straci - opowiada tata chłopca, który od niedawna jest leczony.
Petycja do premiera: jak podpisać
Rodzice chorych dzieci napisali petycję do premiera Mateusza Morawieckiego, prosząc refundację dla polskich chorych terapii na rdzeniowy zanik mięśni. Piszą w niej, że procedura refundacji trwa w Polsce od sierpnia 2017 r. W tym czasie kilkadziesiąt zdesperowanych polskich rodzin zdecydowało się wyemigrować do innych krajów, w których jest takie leczenie.
„Pan Premier jest naszą ostatnią deską ratunku. Nie chcemy umierać. Nie chcemy patrzeć na naszych umierających synów, córki, braci i siostry czy przyjaciół” - piszą rodzice w liście do Premiera RP.
Petycję można podpisać na stronie: https://www.petycjeonline.com/petycja_sma
Ministerstwo Zdrowia negocjuje cenę leku z firmą - producentem. Negocjacje przeciągają się. Dzieci cierpią, pozbawione leczenia. Przedłużanie się negocjacji powoduje, że choroba robi spustoszenia w organizmie. Niedawno zmarł 8-letni chłopiec. Nie doczekał leczenia.
Zobacz także: Odmówienie dziecku leku to eutanazja